Når vil NANO få innvilget Breakthrough Therapy Designation?
For å finne ett svar som høres noenlunde logisk ut vil jeg redegjøre for hva ledelsen har sagt om emnet, klargjøre hvilken indikasjon de søker å få BTD for, og gi min teori for hvor de står nå og hvilken timeline vi realistisk kan tenke oss.
Hva har ledelsen sagt?
På Q2 sa Bravo han håpet de kunne gi oss gode nyheter imellom milepælene ASH 18 og readout Paradigme i 1H20. Lisa Rojkjaer på direkte spørsmål om BTD uttalte at det var et spørsmål om når dataene er modne og hvis de er modne nok.
Hvilken indikasjon søker de BTD for?
Nordic Nanovector søker breakthrough therapy designation for THIRD LINE RELAPSED AND REFRACTORY FOLLICULAR LYMPHOMA. Her er det veldig viktig å merke seg ordet AND. Dette er altså 40% av pasientene, og de har fått relapse eller ingen respons 6mnd etter siste rituximab-regime. Dette er IKKE samme populasjonen som Copanlisib fikk Accelerated Approval for i 2017, og det at Nordic Nanovector sikter seg inn mot disse som førstemann i løypa gjør at det er ett stort medisinsk behov for Betalutin på markedet.
At Betalutin er best på ORR gjør bare saken bedre. 15/40 i arm 1 later til å være mer enn god nok.
Så - hvorfor er det relevant hva de skal søke for i sammenheng med hva ledelsen har sagt?
Fordi Lisa Rojkjaer også uttalte at de ikke hadde fullstendig oversikt over hvor mange av pasientene som var rituximab refractory i Lymrit 37-01, men at de nå drev og hentet inn denne informasjonen for å ha den klar til ASH.
74 pasienter * 70% 3Lpasienter * 40% R&R er ca 20 pasienter i rett indikasjon for breakthrough therapy designation. Det gir nemlig ingen mening å søke for andre pasienter enn de NANO skal behandle, og dataene har de klare nå hvert øyeblikk.
Fra 1 oktober mener jeg at det er realistisk at NANO kan søke på BTD og PRIME med R&R-grunnlaget de har klart nå snart. Sannsynligvis midten av oktober og ut.
Det betyr at BTD kan bli tildelt NANO i fra midten av desember siden FDA bruker kun TO MÅNEDER på å behandle søknader.
Til slutt vil jeg minne om FDAs kriterier for breakthrough therapy designation:
A breakthrough therapy designation can be assigned to a drug if "it is a drug which is intended alone or in combination with one or more other drugs to treat a serious or life threatening disease or condition" and if the preliminary clinical evidence indicates that the drug may demonstrate substantial improvement over existing therapies on one or more clinically significant endpoints, such as substantial treatment effects observed early in clinical development.
Bon appetit,
Fornybarkrakk
Tråden er åpen og
Hva har ledelsen sagt?
På Q2 sa Bravo han håpet de kunne gi oss gode nyheter imellom milepælene ASH 18 og readout Paradigme i 1H20. Lisa Rojkjaer på direkte spørsmål om BTD uttalte at det var et spørsmål om når dataene er modne og hvis de er modne nok.
Hvilken indikasjon søker de BTD for?
Nordic Nanovector søker breakthrough therapy designation for THIRD LINE RELAPSED AND REFRACTORY FOLLICULAR LYMPHOMA. Her er det veldig viktig å merke seg ordet AND. Dette er altså 40% av pasientene, og de har fått relapse eller ingen respons 6mnd etter siste rituximab-regime. Dette er IKKE samme populasjonen som Copanlisib fikk Accelerated Approval for i 2017, og det at Nordic Nanovector sikter seg inn mot disse som førstemann i løypa gjør at det er ett stort medisinsk behov for Betalutin på markedet.
At Betalutin er best på ORR gjør bare saken bedre. 15/40 i arm 1 later til å være mer enn god nok.
Så - hvorfor er det relevant hva de skal søke for i sammenheng med hva ledelsen har sagt?
Fordi Lisa Rojkjaer også uttalte at de ikke hadde fullstendig oversikt over hvor mange av pasientene som var rituximab refractory i Lymrit 37-01, men at de nå drev og hentet inn denne informasjonen for å ha den klar til ASH.
74 pasienter * 70% 3Lpasienter * 40% R&R er ca 20 pasienter i rett indikasjon for breakthrough therapy designation. Det gir nemlig ingen mening å søke for andre pasienter enn de NANO skal behandle, og dataene har de klare nå hvert øyeblikk.
Fra 1 oktober mener jeg at det er realistisk at NANO kan søke på BTD og PRIME med R&R-grunnlaget de har klart nå snart. Sannsynligvis midten av oktober og ut.
Det betyr at BTD kan bli tildelt NANO i fra midten av desember siden FDA bruker kun TO MÅNEDER på å behandle søknader.
Til slutt vil jeg minne om FDAs kriterier for breakthrough therapy designation:
A breakthrough therapy designation can be assigned to a drug if "it is a drug which is intended alone or in combination with one or more other drugs to treat a serious or life threatening disease or condition" and if the preliminary clinical evidence indicates that the drug may demonstrate substantial improvement over existing therapies on one or more clinically significant endpoints, such as substantial treatment effects observed early in clinical development.
Bon appetit,
Fornybarkrakk
Tråden er åpen og
Redigert 21.01.2021 kl 01:06
Du må logge inn for å svare
dr. Stockman
11.09.2018 kl 22:01
3296
"may demonstrate substantial improvement over existing therapies". Av formuleringen fremgår det at man legger større vekt på at behandlingen betyr en betydelig forbedring enn at det faktisk kan verifiseres at den virker. At den kanskje kan virke er tilstrekkelig, men den antatte virkning må være vesentlig i forhold til allerede foreliggende behandlingsmetoder. Slik jeg forstår det er ordlyden i NANOs favør.
Redigert 21.01.2021 kl 01:06
Du må logge inn for å svare
Fru.Pedersen
11.09.2018 kl 22:10
3255
Antatt virkning er en ting. QoL en annen som også taler i Nano’s favør. Aksjen er upopulær nå, men det kan fort endres.
Fast track gir en enorm trygghet.
Fast track gir en enorm trygghet.
Redigert 21.01.2021 kl 01:06
Du må logge inn for å svare
TyrionIV
11.09.2018 kl 22:41
3196
Mitt tips er at BTD og Prime kommer på vårparten 2019, men ikke umulig det kan komme før..
Har uansett troa på at det kommer på et eller annet tidspunkt..
Har uansett troa på at det kommer på et eller annet tidspunkt..
Redigert 21.01.2021 kl 01:06
Du må logge inn for å svare
Forsiktig Mann
11.09.2018 kl 22:51
3162
Takk Fornybarkrakk, jeg var ikke klar over forholdet mellom Copanislib og Betalutin som du fremlegger her, men oppfattet at de er direkte konkurrenter og at Copanislib ville være først i markedet. Jeg sitter stille i båten med Nano, har aldri solgt en aksje.
Redigert 21.01.2021 kl 01:06
Du må logge inn for å svare
Fornybarkrakk
12.09.2018 kl 06:20
2951
Jeg må presisere at jeg i denne posten IKKE går inn på hva jeg mener differensierer Betalutin og gjør det realistisk at de vil oppnå Breakthrough Therapy Designation fra FDA og PRIME fra EMA. Det har blitt diskutert i lange baner før og burde stå klart for de fleste i markedet nå. Hvis noen er uklare på det kan de bare spørre så kan vi ta en gjennomgang.
I tillegg mener jeg ikke å være bombastisk på en timeline, men å påpeke at hvis DATA = SØKNAD, så er tildeling av Breakthrough Therapy Designation en mulighet som åpner seg seg sånn ca fra desember.
Jeg vet bare at NANO har "samlet" good news før, og det de skal presentere på ASH burde kunne være sprengstoff for en skakkjørt kurs, fordi det forhåpentligvis vil sannsynliggjøre GODKJENNING i enda større grad.
Hvis derisking suppleres med BTD i samme måned kan kursen lett nå høyden rundt ATH og over.
NANO trades nå rundt 1/3 av risk adjusted net present value, som beregnes ut av å se på den samlede forventede cash flowen i fremtiden, justert for LOA. Med økt derisk på ASH vil LOA øke og kursen følgelig bli dratt oppover.
(Jeg deler selvfølgelig mitt regnegrunnlag til alle som spør på TI)
I tillegg mener jeg ikke å være bombastisk på en timeline, men å påpeke at hvis DATA = SØKNAD, så er tildeling av Breakthrough Therapy Designation en mulighet som åpner seg seg sånn ca fra desember.
Jeg vet bare at NANO har "samlet" good news før, og det de skal presentere på ASH burde kunne være sprengstoff for en skakkjørt kurs, fordi det forhåpentligvis vil sannsynliggjøre GODKJENNING i enda større grad.
Hvis derisking suppleres med BTD i samme måned kan kursen lett nå høyden rundt ATH og over.
NANO trades nå rundt 1/3 av risk adjusted net present value, som beregnes ut av å se på den samlede forventede cash flowen i fremtiden, justert for LOA. Med økt derisk på ASH vil LOA øke og kursen følgelig bli dratt oppover.
(Jeg deler selvfølgelig mitt regnegrunnlag til alle som spør på TI)
Redigert 21.01.2021 kl 01:06
Du må logge inn for å svare
Siden BTD er en søknad, som skal vise:
"preliminary clinical evidence indicates that the drug may demonstrate substantial improvement over existing therapies on one or more clinically significant endpoints, such as substantial treatment effects observed early in clinical development."
Vil jeg anta at rådata må være vedlegg, og søknaden inneholder fortolkninger og analyser.
Siden de på kvartalspresentasjonen nevnte data de holdt på å lete frem for de tidlige pasientene angående tidligere behandlinger, er det logisk å anta at det er informasjon som også bør være med i søknaden. At de ikke har anskaffet informasjonen før, men jobber med det nå vitner om kontakt med regulatoriske myndigheter. Så dersom det er en smal sak å få inn dataen, og ta det med i søknaden, kan den gjøres i løpet av inneværende måned. Om det tar tid, og analysene krever merarbeid i f.eks. farmakokinetikk eller lignende, så kan det nok være mer korrekt som Tyrion fremhever at det kommer først i løpet av H1 2019.
For å kreditere vedkommede som fortolkt informasjonen, så er det @Fornybarkrakk som har sett sammenhenger her først og delt det på TI. =) Takk!
For å ta med hva som er årsak til å tenke slik fra kvartalspresentasjonen:
Spørsmål:
If you look at the patient population in the LYMRIT 37-01 study, the 74 patients. How many of those 74 patients will have qualified for the PARADIGME study according to the inclusion criterias?
Svar:
Yes, it’s a good question. The data about whether they were strictly CD20 refractory or not had not been collected from the beginning of that study, but we had about 70% of – or more of those patients who were third-line patients. But we don’t have all the information on the exact number that would have been characterized as being rituximab refractory. We are actually going back to the sites to collect that information, so hopefully, we’ll have an update at ASH about that.
**
På Stifel konferansen i mars i år hadde de 28 av 64 pasienter som var R/R refractory med 2 + behandlinger og hadde FL.
"preliminary clinical evidence indicates that the drug may demonstrate substantial improvement over existing therapies on one or more clinically significant endpoints, such as substantial treatment effects observed early in clinical development."
Vil jeg anta at rådata må være vedlegg, og søknaden inneholder fortolkninger og analyser.
Siden de på kvartalspresentasjonen nevnte data de holdt på å lete frem for de tidlige pasientene angående tidligere behandlinger, er det logisk å anta at det er informasjon som også bør være med i søknaden. At de ikke har anskaffet informasjonen før, men jobber med det nå vitner om kontakt med regulatoriske myndigheter. Så dersom det er en smal sak å få inn dataen, og ta det med i søknaden, kan den gjøres i løpet av inneværende måned. Om det tar tid, og analysene krever merarbeid i f.eks. farmakokinetikk eller lignende, så kan det nok være mer korrekt som Tyrion fremhever at det kommer først i løpet av H1 2019.
For å kreditere vedkommede som fortolkt informasjonen, så er det @Fornybarkrakk som har sett sammenhenger her først og delt det på TI. =) Takk!
For å ta med hva som er årsak til å tenke slik fra kvartalspresentasjonen:
Spørsmål:
If you look at the patient population in the LYMRIT 37-01 study, the 74 patients. How many of those 74 patients will have qualified for the PARADIGME study according to the inclusion criterias?
Svar:
Yes, it’s a good question. The data about whether they were strictly CD20 refractory or not had not been collected from the beginning of that study, but we had about 70% of – or more of those patients who were third-line patients. But we don’t have all the information on the exact number that would have been characterized as being rituximab refractory. We are actually going back to the sites to collect that information, so hopefully, we’ll have an update at ASH about that.
**
På Stifel konferansen i mars i år hadde de 28 av 64 pasienter som var R/R refractory med 2 + behandlinger og hadde FL.
Redigert 21.01.2021 kl 01:06
Du må logge inn for å svare
For pasienter fra Norge er det ingen problem å finne denne dataen. Eneste usikkerhetsfaktoren er hvor god logg som eksisterer på sites utenfor Norge.
Vil tro en god logg eksisterer for samtlige, med muligens ytterst få unntak, for alle siter da man må logge behandlingsforløpet for NHL. Hvor lett det er å få tak i denne loggen er et annet spørsmål
Vil tro en god logg eksisterer for samtlige, med muligens ytterst få unntak, for alle siter da man må logge behandlingsforløpet for NHL. Hvor lett det er å få tak i denne loggen er et annet spørsmål
Redigert 21.01.2021 kl 01:06
Du må logge inn for å svare
zappa66
12.09.2018 kl 21:28
2242
Ser at clinicaltrials er oppdatert med antall sykehus som rekruterer til Paradigme :-)
Redigert 21.01.2021 kl 01:06
Du må logge inn for å svare